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9 Novembre 2020Il 21 giugno si celebra in tutta Italia la giornata nazionale contro leucemie, i linfomi e il mieloma. Tra i temi al centro dell’attenzione il trattamento della leucemia linfoblastica acuta (LAL). La LAL del bambino rappresenta il 30% di tutti i tumori registrati nella fascia di età 0-18 anni con circa 850 casi/anno. Una malattia su cui la ricerca ha fatto passi da gigante: se fino a poche decine di anni fa a guarire era solo il 10-15% dei bambini, oggi l’83% sconfigge il tumore. Un risultato davvero positivo, tanto che il National Institutes of Health (NIH) lo considera uno dei più grandi successi della medicina. Il trattamento della LAL del bambino in Italia, rappresenta un modello di empowerment nella gestione del paziente per ottenere i migliori risultati attraverso un sistema a rete, tanto che oggi i giovani adulti vengono curati nello stesso modo dei bambini attraverso protocolli pediatrici con notevoli benefici.
Il grande successo è dovuto al fatto che i medici che curano queste malattie lavorano con reti di collaborazione, secondo la metodologia Hub and Spoke, con un centro referente e centri satelliti. Questo perché un centro da solo non può prendersi in carico tutta la terapia; parliamo di terapie che durano 2 o più anni e, allo stesso tempo, chiedere di spostare le famiglie e i bambini verso il centro non è giusto se non è strettamente necessari
o. Questo, che in termini di miglioramento della qualità di vita per i pazienti e le loro famiglie ha un valore inestimabile, fino a 30 anni fa era inimmaginabile.
Non solo, al successo nella cura di questi bambini negli ultimi anni, hanno fortemente contribuito la continua implementazione di nuove terapie e di nuovi farmaci frutto dello studio e della ricerca continua dei professionisti impegnati in questo campo. I migliori successi si devono all’avvento di farmaci specifici che colpiscono le sole cellule leucemiche (Target Therapy), e all’immunoterapia, realizzata o attraverso l’impiego di anticorpi monoclonali o con le cellule CAR-T.
Le CAR-T, non sono altro che i linfociti T normali propri del paziente che vengono geneticamente modificati così da essere equipaggiati con una molecola chiamata recettore chimerico antigenico, CAR appunto. Tramite il recettore CAR queste cellule modificate riconoscono specificatamente e con grande efficienza le cellule tumorali da uccidere, una volta che sono reintrodotte nel paziente.
Tutto questo non solo ha migliorato notevolmente la qualità di vita dei nostri piccoli pazienti e delle loro famiglie, ma guadagna continuamente vite, vite di bambini che diventeranno adolescenti, giovani adulti e infine adulti che a loro volta daranno altra vita.